胶质瘤是起源于胶质细胞(大脑的支持细胞)而不是大脑神经元本身的癌症，约占所有恶性脑肿瘤的80%。香港看胶质瘤最好名医张文龙医生介绍，根据丹娜法伯癌症研究所研究人员的一份临床试验报告，达拉非尼和曲美替尼的的双靶向治疗组合在携带BRAF V600E基因突变的高度恶性脑瘤患者身上显示出前所未有的、有临床意义的活性。
BRAF V600E基因突变只在2%到3%的高级别胶质瘤患者中发现，但在某些类型的低级别胶质瘤中却发现高达60%。BRAF蛋白是一种生长信号蛋白激酶，在调节MAPK信号通路方面起作用。BRAF V600E突变通过激活由许多蛋白质组成的MAPK途径来驱动癌症，导致细胞不受控制的生长和肿瘤的发展。
香港看胶质瘤最好名医张文龙医生介绍，达拉非尼和曲美替尼是阻断过度活跃的MAPK信号传导途径的部分的口服药物。达拉非尼抑制一种酶B-Raf，曲美替尼抑制称为MEK1和MEK2的分子，它们是MAPK途径的一部分。它们已被联合用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和甲状腺癌。
这些发现来自一项正在进行的名为ROAR(罕见肿瘤学不可知研究)的第二阶段研究，该研究自2014年以来一直在13个国家的27个社区和学术癌症中心招募患者。该研究是一个所谓的 "篮子 "试验，旨在招募具有共同肿瘤特征的患者－在这种情况下是BRAF v600E突变－尽管他们可能患有一系列不同的癌症。
ROAR研究包括甲状腺和胆道癌、胃肠道间质瘤、毛细胞白血病、多发性骨髓瘤、低级和高级胶质瘤脑瘤等患者。该研究旨在确定达拉非尼联合曲美替尼对BRAF V600E突变的癌症患者的总体反应率。
研究结果显示，在45名难以治疗的高级别胶质瘤(包括胶质母细胞瘤，最具侵略性的脑瘤)患者中，有三分之一的患者的肿瘤缩小了50%或以上。该研究包括13名低级别胶质瘤患者。在这些患者中，有9人对该药物组合的治疗有客观反应，反应率为69%。香港看胶质瘤最好名医张文龙医生指出，目前所有针对胶质母细胞瘤的化疗方法，其反应率不超过5%，这与该组合所取得的33%的反应率形成鲜明对比。这是第一次在临床试验中证明任何靶向药物对这种难治性肿瘤有效。
三名患者有完全反应，他们的肿瘤不再能在影像扫描中看到;12名患者的肿瘤有部分缩小。这些患者并没有被治愈，但那些对药物有反应的患者经历了非常持久的益处。根据一项评估，反应的中位持续时间是13.6个月，而根据另一项评估，是36.9个月。
尽管这些药物只对肿瘤携带罕见的V600E突变的患者有帮助，但这些结果令人鼓舞，表明胶质瘤可能有其他靶点可以被靶向药物阻断。香港看胶质瘤最好名医张文龙医生提醒各位患者，一旦确诊，患者应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，结合自身病情和实际临床症状，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试用药，以免出现严重副作用反应。
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